El CHMP ha emitido una opinión positiva para la aprobación condicional de Duvyzat® en la UE para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne. La decisión final de la Comisión Europea se espera para julio de 2025. La recomendación se basa en los datos del ensayo clínico EPIDYS, en Fase 3, que mostró que Duvyzat® (givinostat) ofrece beneficios terapéuticos clínica y estadísticamente significativos en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD)
Italfarmaco S.p.A. ha anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha emitido una opinión positiva recomendando la concesión de una autorización de comercialización condicional para Duvyzat® (givinostat), un nuevo inhibidor de las histonas desacetilasas (HDACs). Esta autorización está indicada para el tratamiento de pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) de más de 6 años que puedan caminar (ambulantes), en administración conjunta con corticosteroides.
La autorización condicional permitirá que Duvyzat® esté disponible para los pacientes, mientras que Italfarmaco continúa ampliando la evidencia clínica para reforzar los resultados positivos observados hasta la fecha. La Comisión Europea (CE) revisará la recomendación del CHMP y se espera que tome una decisión final en julio de 2025. Hasta la autorización, Italfarmaco trabajará estrechamente con las autoridades para facilitar el acceso rápido, asegurando que esté disponible en toda la Unión Europea (UE).
«La recomendación del CHMP valida el potencial terapéutico de Duvyzat®», asegura Paolo Bettica, MD, PhD, director médico del Grupo Italfarmaco. «Este hito refleja nuestro compromiso inquebrantable con el avance de tratamientos innovadores que puedan proporcionar beneficios transformadores a los pacientes que viven con DMD. Estamos profundamente agradecidos a las familias, cuidadores y comunidades de pacientes cuyo compromiso y apoyo han sido fundamentales para alcanzar este logro significativo».
«La necesidad urgente de terapias modificadoras de la distrofia muscular de Duchenne no puede ser sobrestimada, y esta recomendación del CHMP marca un paso crucial hacia adelante. Tras años de rigurosa investigación, este tratamiento ha demostrado de forma consistente un perfil de riesgo-beneficio favorable y el potencial para retrasar significativamente la progresión de la enfermedad en una amplia población de pacientes. Su mecanismo de acción único representa una nueva opción terapéutica al actual panorama, ofreciendo esperanza para quienes viven con Duchenne, siendo Duvyzat® una terapia esencial para ellos,» afirmó el profesor Eugenio Mercuri, MD, profesor de Neurología Pediátrica en la Universidad Católica de Roma, Italia.
«Junto a la comunidad DMD, celebramos la opinión del CHMP, que nos acerca a poner Duvyzat® a disposición de los pacientes elegibles que viven con Duchenne en la UE», ha expresado el Dr. Francesco De Santis, presidente de Italfarmaco Holding and Chairman of Italfarmaco Group de Italfarmaco. «La opinión positiva apoya llevar este novedoso tratamiento a los pacientes mientras continuamos generando evidencia clínica adicional. Nuestro objetivo sigue siendo claro: mejorar los resultados y la calidad de vida de las personas afectadas por Duchenne».
La opinión positiva del CHMP se basa en los resultados obtenidos en el Ensayo EPIDYS, fase 3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo (NCT02851797). En el estudio EPIDYS, un total de 179 niños, con capacidad para caminar, de 6 años o más y ambulantes, recibieron Duvyzat® administrado dos veces al día o placebo, con tratamiento de corticosteroides. El estudio EPIDYS alcanzó su objetivo primario, demostrando una diferencia estadística y clínicamente significativa en el tiempo necesario para completar el test de 4 escalones (4SC). Esta terapia mostró resultados favorables en los secundarios, incluidos la evaluación del North Star Ambulatory Assessment (NSAA) y la evaluación de la infiltración grasa mediante resonancia magnética. Concretamente, el tratamiento se asoció con una disminución del 40% en la pérdida acumulada de ítems de NSAA, lo que indica el potencial de Duvyzat® para retrasar la progresión de la enfermedad en los pacientes afectados. La mayoría de los efectos adversos observados fueron de gravedad leve a moderada. Los resultados de este estudio fueron publicados en The Lancet Neurology en marzo de 2024.1 En la conferencia de la Muscular Distrophy Association (MDA) se presentaron datos a largo plazo del estudio en curso de extensión EPIDYS, que mostraron que este tratamiento puede retrasar la progresión de la enfermedad. Usando emparejamiento por puntuación de propensión, la edad media de pérdida de la deambulación fue de 18,1 años en el grupo de Duvyzat® frente a los 15,2 años en el brazo de control. 2
En marzo de 2024, la Food and Drug Administration (FDA) de EE.UU., aprobó Duvyzat® para el tratamiento de pacientes a partir de 6 años o más, independientemente del estado de ambulación, y en diciembre de 2024, la Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA) del Reino Unido otorgó la aprobación completa para pacientes ambulantes a partir de 6 años, mientras que se dio la aprobación condicional para pacientes no ambulantes.
De acuerdo con el Plan de Investigación Pediátrica (PIP), Italfarmaco está realizando dos estudios clínicos adicionales para determinar la seguridad y eficacia en pacientes no ambulantes con DMD de 9 años o más (NCT 05933057), y para evaluar la seguridad y los posibles beneficios de un tratamiento temprano en pacientes con DMD de 2 a 5 años (NCT 06769633). Estos estudios son una parte integral de los esfuerzos de Italfarmaco para generar más evidencia y ampliar el potencial terapéutico de Duvyzat® a través de la progresión de la enfermedad, con el objetivo de garantizar el acceso para todos los pacientes con DMD, independientemente de la edad o estado funcional.
